文|氨基財經

作為世界上最大的專業學術會議之一，美國血液學年會（ASH）每年都會吸引市場目光。

2022年12月10日至13日，第64屆ASH將在美國新奧爾良舉辦，多款優秀的創新藥都將在會議上公布最新臨床數據。

截至目前，包括百濟神州、亞盛醫藥、科濟藥業、亙喜生物等多家國內藥企，已經公布了即將展示的產品的最新臨床數據。

雖然這些企業公布的大多是早期研究成果，但依然能夠為后續研發指明方向。那么，他們的表現如何？誰又能成為明日之星呢？

/ 01 /百濟神州

產品：澤布替尼膠囊

澤布替尼是全球第三款上市的BTK抑制劑。

在本次大會，上百濟神州將公布澤布替尼與伊布替尼頭對頭三期臨床試驗，用于治療復發/難治性（R/R）慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的效果。

在該試驗最終PFS分析中，澤布替尼對比伊布替尼取得了優效性結果，分層風險比（HR）為0.65，伊布替尼組終止治療總發生率為41.2%，澤布替尼組為26.3%。

此外，澤布替尼因不良事件或疾病進展而終止治療的發生率，也低于伊布替尼。

產品：BGB-11417

BGB-11417是一種高度選擇性的Bcl-2抑制劑。

在本次大會上，百濟神州將公布一項BGB-11417用于治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞白血病（SLL）患者的概念驗證1期試驗結果。

截至2022年5月15日，共50例患者接受了治療，其中包括6例患者接受單藥治療，44例接受聯合治療。

單藥和聯合治療組分別觀察到4例緩解（66%，部分緩解或更好）和32例緩解（72.7%，部分緩解伴淋巴細胞增多或更好）。

/ 02 /亞盛醫藥

產品：APG-2575

APG-2575是一款Bcl-2選擇性抑制劑。從進度來看，APG-2575為國內首個進入關鍵注冊性臨床階段的產品。

在本次大會上，亞盛醫藥首次公布了APG-2575聯合BTK抑制劑acalabrutinib或利妥昔單抗治療復發/難治性慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞白血病（R/R CLL/SLL）患者的初步數據。

結果顯示，APG-2575聯合acalabrutinib治療R/R CLL/SLL的客觀緩解率（ORR）達98%；APG-2575聯合利妥昔單抗治療的ORR達87%，展現了極高的有效率和安全性。

產品：HQP1351

奧雷巴替尼是一款三代 Bcr-Abl 抑制劑，其多項適應癥的研究正在進行中。

在本次ASH會議上，亞盛醫藥共有三項臨床進展獲選口頭報告。

第一項臨床研究展示了，奧雷巴替尼在美國慢性髓細胞白血病（CML）和費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ ALL）患者中的有效性和安全性數據。

結果顯示，58.8%的患者獲得完全細胞遺傳學反應（CCyR）；42.9%的患者獲得主要分子反應（MMR）。

此外，另外兩項入選口頭報告的研究，分別為該品種治療T315I突變耐藥CML患者的關鍵II期注冊臨床研究的最新數據，和其用于中國CML耐藥患者的5年長期隨訪數據（I期臨床研究），進一步驗證安全性和有效性。

/ 03 /科濟藥業

產品：CT053

CT053是科濟藥業研發的BCMA CAR-T療法。

在本次大會上，科濟藥業將會公布CT053國內LUMMICAR-1注冊臨床數據。

結果顯示，在83例患者中，客觀緩解率（ORR）為92.8%，完全緩解（CR/sCR）為42.2%，非常好的部分緩解（VGPR）及以上為81.9%，未達到中位無進展生存期mPFS，6個月PFS率為90.2%。

在安全性上，90.2%的患者發生CRS，其中6.9%的患者為3/4級CRS，均已完全康復。2%患者出現ICANS，均為1級，未出現3級或更高級別的神經毒性反應。研究中有4例死亡，無一例死于治療相關不良事件。

/ 04 /亙喜生物

產品：GC012F

GC012F是一款同時靶向BCMA和CD19的雙靶點自體CAR-T。

在本次大會上，亙喜生物將會公布GC012F治療符合移植條件的多發性骨髓瘤高危初診患者（NDMM）1期臨床試驗的初步數據。

結果顯示，13名療效可評估患者的中位隨訪時間為5.3個月，總體應答率達100%，69%的患者取得了嚴格意義上的完全緩解（sCR）。

目前，該研究仍在對患者進行持續隨訪，所有患者均達到微小殘留病灶（MRD）陰性。

在安全性上，23%的患者發生了1-2級細胞因子釋放綜合征（CRS），未出現3級及以上的CRS，未觀察到任何級別的免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）的發生。

/ 05 /傳奇生物

產品：cilta-cel

cilta-cel是一款靶向BCMA的CAR-T療法，用于治療多發性骨髓瘤。

在本次大會上，傳奇生物將詳細介紹用于評估持續最小殘留病（MRD）陰性患者的CARTITUDE-1 1b/2期研究的分析結果，以及來自一項cilta-cel用于治療重度預處理的復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）中國患者的2期確證性試驗的最新數據。

此前數據顯示，Cilta-cel的Ib/II期研究納入的是接受過多線治療的美國患者，ORR為98%。中位隨訪2年，83%患者達到嚴格CR（sCR），mPFS和中位總生存mOS尚未達到。

/ 06 /德琪醫藥

產品：ATG-010

ATG-010是一種exportin 1（XPO1）蛋白抑制劑。

在本次大會上，德琪醫藥將會公布ATG-010與GemOx方案聯合使用，在對中國R/RT和NK細胞淋巴瘤患者（pts）的1b期臨床初步療效。

研究顯示，GemOx隊列總體緩解率（ORR）約為49%，完全緩解（CR）率為23%。

中位13個月的隨訪數據顯示，中位無進展生存期（PFS）為2.9個月，總體生存期（OS）未達到。

PTCL-NOS和ENKTL組的ORR分別達到53%和60%，中位PFS分別達到4.4個月和4.7個月。安全性方面，治療期不良事件（TEAE）大多為血液學事件，經劑量調整和對癥治療總體可控。

/ 07 /翰森制藥

產品：甲磺酸氟馬替尼片

甲磺酸氟馬替尼片是一種新型二代酪氨酸激酶抑制劑(TKI)。

在本次大會上，翰森制藥將會公布氟馬替尼聯合化療治療，新診斷的Ph/BCR-ABL1陽性成人急性淋巴細胞白血病，的II期研究初步結果。

研究顯示，41例患者(93.2%)在誘導結束時達到完全緩解(CR)。

研究的中位隨訪時間為10個月，估計的1年PFS率和OS率分別為79.9%和90.3%。在41例存活患者中，34例表現為持續緩解，2例為難治性患者，5例出現疾病復發。

/ 08 /恒瑞醫藥

產品：SHR0302

SHR0302是一款新一代JAK1抑制劑。

在本次大會上，恒瑞醫藥將公布SHR0302聯合潑尼松一線治療異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）后慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的I期研究結果。

結果顯示，在18例可評估的患者中，SHR0302聯合潑尼松治療第4周的ORR為94.4%，其中4例患者（22.2%）達到完全緩解，13例患者（72.2%）達到部分緩解。未發現SHR0302治療相關的嚴重不良事件。

/ 9 /信達生物

產品：IBI188

IBI188是一款CD47單抗。

本次大會，信達生物將公布IBI188聯合AZA一線治療新診斷的高危骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的Ib期研究最新數據。

結果顯示，在隨訪時間≥6個月的45例可評估患者中，37例患者（82.2%）實現客觀緩解，其中14例患者（31.1%）達到完全緩解，16例患者（35.6%）獲得骨髓CR。中位反應持續時間為12個月。

/ 10 /勁方醫藥

產品：GFH009

GFH009是一款CDK9抑制劑。

在本次大會上，勁方醫藥將會公布GFH009單藥治療復發/難治性血液腫瘤患者的1期臨床研究數據。

結果顯示，GFH009單藥在1期劑量爬坡試驗中耐受性良好，并在復發/難治性淋巴瘤患者顯示出初步臨床療效。

截至目前，該試驗未出現劑量限制性毒性事件，4例淋巴瘤患者達到疾病穩定，其中1例9毫克劑量組外周T細胞淋巴瘤患者在用藥8周后，腫瘤負荷較基線減少62%。

/ 11 /博雅輯因

產品：ET-01療法

ET-01是一款自體體外基因編輯細胞療法。

在本次大會上，博雅輯因將會公布ET-01療法針對一例輸血依賴型β地中海貧血受試者的臨床研究數據。

結果顯示，單次輸注ET-01可顯著而持久地提高胎兒血紅蛋白水平，受試者在接受ET-01輸注后3個月開始脫離輸血，截至今年5月20日數據提交時，患者已經實現脫離輸血15個月；ET-01的安全性與自體造血干細胞移植和清髓預處理一致。

/ 12 /總結

上述藥物，僅是在ASH上亮相的部分國產創新藥。

除此之外，還有森郎生物、北恒生物、正大天晴、邦耀生物、開拓藥業等多家藥企，將公布自己拳頭產品的研究數據。

不難看出，國內創新藥研發正在成為全球藥物研發中的中堅力量。

期待更多的國產創新藥物，能夠給患者帶來更多治療新選擇，并向全世界展示中國創新力量。