2025年2月28日是第18個國際罕見病日。據不完全統計，全球約有3.5億人受罕見病影響，其中，罕見病患者的醫療救助問題長期受到社會關注。由于疾病罕見、治療費用高昂、藥物可及性低等問題，許多家庭容易陷入“因病致貧”困境。據了解，在去年罕見病日，水滴公司發布“罕見病關愛計劃”，通過“水滴籌+公益基金+聯合藥企保障罕見病患者用藥”的多方救助模式持續關注罕見病患者。截止目前在水滴籌平臺上，累計有超7.3萬罕見病患者發起過個人求助，共有5368萬愛心人士捐助近17億。
來自貴州市的李雪是一位90后媽媽，孩子小然在2021年被確診為黏多糖貯積癥，屬于罕見病。輾轉多家醫院之后，醫生給出了造血干細胞移植手術的方案，但是花費很高。為了給孩子治病，李雪賣掉了房子，借遍了親朋，欠了外債。因為是罕見病，很多都是自費藥，也不在報銷范圍內。所以醫院的醫生給她推薦了水滴籌。在兩次籌款中，李雪籌到7萬多，得到了上千人的幫助。除了捐款之外，還有專門的音樂老師美術老師關注到小然的情況之后，主動提出免費為小然上課。這些來自眾多陌生人的善款以及愛意，也給了李雪更多面對罕見病的力量和勇氣。
小然今年7歲，喜歡唱歌，希望上學。在李雪眼里，小然是個外向的孩子。她時不時會給醫護人員唱歌跳舞，但有時候也會因為疾病而感到低落。“黏多糖患者有特殊的面容，我希望有更多人關注罕見病，幫助他們走出困境?！崩钛┖ε潞⒆咏佑|不到同齡人，但也更怕孩子受到同齡人不理解。像小然這樣患有黏多糖貯積癥的孩子，在水滴籌平臺籌款的主要集中在4-10歲，累計獲得了超過45萬愛心人士捐助超過1400萬。此外，通過水滴籌發起求助最多的罕見病病種還包括神經母細胞瘤、黑色素瘤、膠質母細胞瘤、免疫性腦炎、漸凍癥、血友病、淋巴瘤等。
據了解，去年罕見病日水滴公司發起了“罕見病關愛計劃”，一直在持續探索實踐的多層次醫療保障體系建設項目中也有針對罕見病的專項救助。2023年，水滴公司依托“海惠幫”平臺，聯合政府、慈善組織對重型地中海貧血患者開展專項救助幫扶，針對無力承擔長期治療的造血干細胞移植患者和需要持續輸血患者進行救助。截至2024年10月，“海惠幫”線上救助發起申請有2324名大病患者，其中1332名患者獲得救助，多層次醫療救助資金共計2862.69萬元。
水滴公益自2020年起與北京病痛挑戰公益基金會開展合作，探索罕見病患者醫療費用多方共付和創新服務方案,并在浙江、山西、山東、江蘇四省開展罕見病醫療援助工程地方專項，為罕見病群體提供醫療資源轉介、各地醫保政策信息、最新藥物進展、個案資金援助等支持。截至2024年12月，水滴公益聯合病痛挑戰基金會共援助470名罕見病患者，涉及40個病種，撥付救助金超665萬元。
與此同時，水滴公司醫藥服務業務——翼帆醫藥在過去的一年，將特發性肺纖維化領域作為重點，聯合多家藥企尋找新的治療方法和藥物，以幫助特發性肺纖維化患者延緩疾病進程。截止目前已累計服務185名罕見病患者，并幫助患者成功入組到合適的臨床試驗。
病罕見，愛不罕見。水滴公司也將持續探索“水滴籌+公益基金+聯合藥企保障罕見病患者用藥”的多方救助模式，聯合更多社會力量參與罕見病救助行動，幫助罕見病患者獲得更好的診療。