據(jù)央視新聞報道，復旦大學附屬華山醫(yī)院郁金泰團隊通過5年的臨床和基礎(chǔ)研究獲得重大科研突破，在全球首次發(fā)現(xiàn)了帕金森病全新治療靶點FAM171A2，并找到了具有潛在治療作用的小分子化合物。相關(guān)研究成果于北京時間2月21日在線發(fā)表于國際學術(shù)期刊Science（《科學》）。

郁金泰團隊通過長達5年的臨床和基礎(chǔ)研究，首次揭示了FAM171A2蛋白與帕金森病關(guān)鍵致病蛋白α-突觸核蛋白的結(jié)合機制。研究發(fā)現(xiàn)，F(xiàn)AM171A2在神經(jīng)元細胞膜上會選擇性地結(jié)合病理性α-突觸核蛋白，并將其帶入神經(jīng)元內(nèi)，導致神經(jīng)元死亡和病理蛋白的傳播。通過轉(zhuǎn)基因動物實驗，團隊證實敲除FAM171A2可有效控制帕金森樣癥狀的進展。

此外，團隊利用人工智能技術(shù)，從7000余種小分子化合物中篩選出一種能夠抑制FAM171A2與α-突觸核蛋白結(jié)合的小分子化合物。

在這一成果基礎(chǔ)上，郁金泰團隊申請了基于干預FAM171A2治療帕金森病的國際專利，并計劃將集中力量全面、系統(tǒng)地開展尋找治療帕金森病的小分子藥物、抗體以及基因治療手段的臨床前研發(fā)工作，并進一步將相關(guān)成果推向臨床試驗和應用。

此次研究發(fā)現(xiàn)的全新治療靶點和全新治療靶點和后續(xù)開發(fā)藥物，實現(xiàn)帕金森病病因治療與癥狀緩解的雙重突破，將有望早期干預并延緩帕金森病進程。另外，這一研究成果和治療思路，還可能為其他神經(jīng)退行性疾病（如阿爾茨海默病、路易體癡呆等）的治療提供借鑒。

帕金森病是僅次于阿爾茨海默病的第二常見的神經(jīng)退行性疾病，全球患病人數(shù)預計將從2015年的700萬增至2040年的1300萬，其中中國患者約占全球一半。

傳統(tǒng)治療方法僅能緩解癥狀，無法延緩疾病進展。全球科學家一直在重點研究，尋找帕金森病的致病機制并開發(fā)針對性治療手段。