2024年12月16日，廣東東陽光藥業(yè)股份有限公司、杭州東陽光藥業(yè)有限公司收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準(zhǔn)通知書》，批準(zhǔn)1類新藥HEC169584膠囊開展用于非酒精性脂肪性肝炎的臨床試驗。
非酒精性脂肪性肝炎（NASH，又稱為代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎或MASH）是一種發(fā)病機(jī)制復(fù)雜的慢性代謝疾病，是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD，又稱為代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝病或MASLD）的一種嚴(yán)重類型，隨著其進(jìn)展，可能演變?yōu)楦闻K纖維化、肝硬化及肝癌。近年來，由于膳食及生活習(xí)慣轉(zhuǎn)變、肥胖率升高等因素，中國NASH患者人數(shù)大幅增長，根據(jù)弗若斯特沙利文報告，2023年中國NASH患者人數(shù)達(dá)4250萬人，預(yù)計2030年將達(dá)到5490萬人。2024年3月，瑞司美替羅(Resmetirom)獲得FDA批準(zhǔn)上市,該藥是一款口服甲狀腺激素受體(THR)-β激動劑，成為FDA批準(zhǔn)的首款治療成人NASH伴中晚期肝纖維化的藥物。但截至目前，中國及歐洲尚無獲批治療NASH的藥物，NASH領(lǐng)域仍存在巨大的市場空間和未滿足的臨床需求。
HEC169584是東陽光藥通過AI驅(qū)動的小分子藥物設(shè)計平臺獲得的首個候選藥物，團(tuán)隊利用HEC-GEN模型（一款基于稀疏圖注意力神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的分子片段生成模型）基于THR-β靶標(biāo)口袋生成了大量結(jié)構(gòu)各異的配體小分子，并通過分子對接技術(shù)評估了它們與靶標(biāo)蛋白的親和力。通過上述AI技術(shù)手段，公司最終確定具有良好體內(nèi)外藥效、成藥性和安全性的候選藥物HEC169584。臨床前研究結(jié)果表明，HEC169584對THR-β細(xì)胞的體外活性高；肝靶向性強(qiáng)，肝血比達(dá)24.5 (AUC比)，可減少對甲狀腺軸、心臟等組織影響；在NASH伴肝纖維化小鼠模型中，具有改善肝功能、血脂、肝臟脂質(zhì)、肝臟炎癥、肝臟NAFLD活動評分及肝臟纖維化的效果。目前國內(nèi)尚無同類藥物上市，HEC169584有望快速推進(jìn)臨床，為患者帶來新的治療選擇。
NASH發(fā)病機(jī)制復(fù)雜，針對不同靶點(diǎn)的聯(lián)合用藥也已成為臨床研發(fā)的新趨勢。東陽光藥在NASH這一領(lǐng)域，采取了前瞻性的戰(zhàn)略部署，針對NASH藥物研發(fā)的主流靶點(diǎn)都有涉及，包括GLP-1/FGF21雙靶激動劑、FXR激動劑、THR-β激動劑、ACC抑制劑等在研藥物，并相繼進(jìn)入臨床階段，預(yù)期為NASH的聯(lián)合治療帶來新的突破。
關(guān)于東陽光藥
東陽光藥創(chuàng)立于2003年，是一家以自主研發(fā)為驅(qū)動、植根中國、面向世界的綜合型制藥公司。東陽光藥為全球患者提供創(chuàng)新、優(yōu)質(zhì)及可負(fù)擔(dān)的藥物，以成為世界一流的制藥公司為企業(yè)愿景。20多年來，公司堅持“創(chuàng)新”和“國際化”發(fā)展戰(zhàn)略，已建成國內(nèi)領(lǐng)先的藥物研發(fā)平臺、符合國際標(biāo)準(zhǔn)的生產(chǎn)設(shè)施和覆蓋全球的銷售網(wǎng)絡(luò)。公司戰(zhàn)略性聚焦兒童藥、感染、慢病及腫瘤等治療領(lǐng)域，在全球擁有147款獲批藥物，超過100款在研藥物，包括45款一類在研創(chuàng)新藥，逐步發(fā)展成為中國生物醫(yī)藥領(lǐng)軍企業(yè)之一。公司連續(xù)7年入選由藥智網(wǎng)發(fā)布的“中國藥品研發(fā)綜合實力排行榜”TOP20，蟬聯(lián)“2023中國醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)100強(qiáng)”第一梯級，其中專利數(shù)位居“2022年全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)明專利排行榜TOP 100”全球第44位，中國第4位。
東陽光藥是流感治療和預(yù)防用藥奧司他韋的本土最大生產(chǎn)企業(yè)，奧司他韋制劑品牌“可威?”是國內(nèi)防治流感的主要用藥。自2006年上市以來，可威?已成為中國家庭信賴的常備用藥和家喻戶曉的知名品牌，包括顆粒劑和膠囊劑。其中，可威?顆粒是全球首創(chuàng)的奧司他韋獨(dú)家顆粒劑型，2008年上市以來惠及過億中國兒童，守護(hù)了廣大兒童的健康。